女童基因编辑治疗死亡4大关键疑点待解动物实验已出现肝损伤为何还给孩子做【6岁女童接受脑部基因编辑后死亡,院方通报称“已成立专项工作组进行全面调查”,四大关键疑点待解】 一名6岁女童在2025年接受一项实验性的脑部基因编辑治疗后不幸离世,这起事件在一年后由《科学》杂志披露,引发了全球生物技术界和公众的广泛关注。
7月26日,上海交通大学医学院发布情况说明称,针对近日网络上关于该院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文,以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道,医学院高度重视,已成立专项工作组,对事件进行全面调查。
同一天,《每日经济新闻》记者多次致电仇某某,电话均未接通,记者也尝试通过短信、微信等方式向其表达采访诉求,但截至发稿前未获回复。
患儿“小美”患有由CHD3基因突变导致的斯奈德斯-布洛克-坎波综合征,全球已知病例数量仅有不到300例。仇某某研究团队希望通过碱基编辑技术修复患儿神经元中的基因突变改善其症状,该疗法需要将病毒注入受试者脊柱底部的液体中。
为何在动物实验已出现肝损伤信号后,研究仍推进至人体试验?患儿家庭筹集约86万美元支持研究是否符合规范?医院伦理委员会是否充分履行了审查职责⋯⋯
《每日经济新闻》记者根据《科学》杂志披露相关细节以及对多位业内人士的采访,提炼出以下四个关键问题及回答。网页链接 (每经)
